Doi pacienți bolnavi de neuromielită optică au fost tratați cu succes prin transplant alogen de celule stem hematopoietice, procedură care a dus la dispariția completă a anticorpilor responsabili de boală și la eliminarea necesității tratamentului imunosupresor. La 15 și, respectiv, 16 ani de la intervenție, ambele persoane nu au înregistrat reapariția simptomelor, iar sistemul lor imunitar a rămas stabil, conform studiului publicat în revista Med.

Detalii despre tratament și rezultate

Cei doi pacienți, amândoi în vârsta de 28 de ani la momentul tratamentului, au avut o evoluție similară, dar individuală. După procedură, pacientul de sex masculin a recuperat semnificativ funcțiile neurologice și a reușit să-și continue viața normală, devenind tată a doi copii. Pacienta de sex feminin a avut o recuperare mai modestă, dar nu mai necesită tratament și se bucură de o calitate a vieții apropiată de normalitate.

După transplat, anticorpii specifici bolii au dispărut definitiv, iar sistemul imunitar a rămas stabil, prezentând caracteristici de reglare imunitară îmbunătățită, conform autorilor studiului.

Ce este neuromielita optică

Neuromielita optică este o afecțiune autoimună în care anticorpii atacă astrocitele, celule ce susțin funcționarea neuronilor din creier și măduva spinării. Aceasta poate duce la pierderea vederii, paralizie și alte dizabilități neurologice severe.

Tratamentul disponibil în prezent reduce riscul de reapariție, însă nu elimină complet cauza și necesită administrare pe termen lung, fiind costisitor. Nu există, încă, tratamente aprobate care să asigure o remitere spontană, completă, a bolii și să mențină în același timp controlul asupra simptomelor.

Procedura de „resetare” a sistemului imunitar

Pacienții au primit chimioterapie înainte de transplant, pentru a elimina celulele B care produceau anticorpii patologici. După transplant, celulele stem ale donatorului au reconstruit sistemul imunitar fără anticorpii responsabili de atacul asupra sistemului nervos central.

Specialiștii afirmă că această procedură a determinat o „resetare” a sistemului imunitar, prevenind astfel atacul asupra propriilor țesuturi, iar noul sistem răspunde stabil și cu o reglare imunitară îmbunătățită.

Starea pacienților după intervenție

Rezultatele arată că abordarea a fost eficientă, deși evoluția a diferit. Pacientul masculin a redevenit funcțional din punct de vedere neurologic, iar femeia a recăpătat parțial mobilitatea brațelor. În ambele cazuri nu mai este nevoie de tratament și nu au înregistrat reactivarea bolii.

Autorii studiului precizează că, în prezent, niciun tratament aprobat pentru neuromielita optică nu asigură controlul bolii fără medicație pe termen lung și eliminarea anticorpilor patogeni.

Aspecte privind aplicabilitatea și riscurile

Transplantul de celule stem este folosit de ani de zile în tratamentul unor forme de cancer și anemii, dar utilizarea sa pentru neuromielita optică rămâne experimentală. Procedura implică riscuri majore, deoarece sistemul imunitar este eliminat înainte de a fi reconstruit, ceea ce poate duce la complicații.

Pentru validarea acestei abordări, este necesară realizarea unor studii clinice cu eșantioane extinse, pentru a confirma siguranța și eficiența metodei. Cercetătorii afirmă că, în cazuri strict selecționate, înlocuirea sistemului imunitar poate duce la control pe termen lung și chiar vindecare a bolii, însă cercetările trebuie continuate pentru a stabili criteriile de eligibilitate și riscurile exacte.