Studiul publicat în *Revista de Medicină din New England* reprezintă prima utilizare clinică a celulelor CAR-T modificate genetic prin tehnica de editare a bazelor ADN, oferind speranțe reale pentru pacienți.
Modalitatea de funcționare a terapiei cu celule CAR-T editate genetic
Tratamentul se bazează pe tehnica de editare a bazelor, un avans al tehnologiei CRISPR-Cas9, ce permite modificarea precisă a literelor ADN fără a tăia lanțul genetic. Echipa de cercetători a realizat patru intervenții asupra celulelor T donatoare:
-
Eliminarea receptorului TCR pentru a evita respingerea celulelor de către organism.
-
Înlăturarea antigenului uman leucocitar HLA, transformând celulele în „universale” și compatibile pentru orice pacient.
-
Ștergerea proteinelor CD7 și CD52 de pe suprafața celulelor T donatoare, protejându-le împotriva medicamentului alemtuzumab și concentrând țintirea exclusiv asupra celulelor canceroase.
-
Introducerea unui receptor CAR anti-CD7, ce identifică și distruge celulele T-ALL.
Rezultatele studiului clinic
Faza inițială a cercetării, realizată în 2022 pe un grup de 11 pacienți, majoritatea copii, a înregistrat o rată de remisie inițială de 100%. Dintre aceștia, 82% au atins remisie profundă sau nedetectabilă în patru săptămâni, fiind eligibili pentru transplant de celule stem. La finalul tratamentului, aproximativ 64% dintre pacienți sunt complet liberi de boală, unii vindecați de peste trei ani.
Primul pacient tratat, Alyssa, diagnosticată la 13 ani cu T-ALL și fără alte opțiuni terapeutice, este „fără cancer” din 2022 și are o viață normală la 16 ani.
Beneficii și perspective pentru viitor
Această metodă nu numai că oferă o șansă reală pacienților cu leucemie T-ALL considerată incurabilă, ci și evidențiază potențialul celulelor universale de a accelera și de a reduce costurile tratamentului CAR-T în viitor.
Efectele adverse pot include reacții imune excesive, erupții cutanate și scădere temporară a numărului de celule sanguine, însă beneficiile pe termen lung sunt încurajatoare.
Lasă un răspuns